近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，中盛溯源的通用高效iDAP细胞药物"NCR201注射液"获批临床，用于治疗帕金森病。
来源：CDE官网
“NCR201”是iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞（DAP）产品。中盛溯源凭借多年技术优化与创新突破，成功研发出在临床适用性和治疗可及性上具有显著优势的通用高效iDAP细胞药物，为帕金森病患者提供了革命性的治疗选择。
“NCR201”以iPSC为源头种子细胞，不仅具备iPSC衍生细胞疗法的大规模量产、批间一致性高等基础优势，更在细胞纯度这一核心指标上达到国际领先水平。
通过多轮迭代创新与专利工艺优化，研发团队实现了通用高效iDAP细胞药物的标准化生产工艺。这种创新工艺大幅提升了iDAP细胞的纯度（图1），使得"NCR201"在质量上更加安全可靠且起效更快。此外，采用通用型设计，能够覆盖更广泛的患者群体，有效突破了传统细胞疗法在适用性上的局限性。
作为新一代细胞治疗产品，通用高效iDAP细胞药物"NCR201"的临床获批，标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得了重要突破。
图1. NCR201的细胞纯度达到国际领先水平1-4
“NCR201”的前期临床研究结果令人振奋，目前已成功完成多例患者给药，未观察到严重不良事件，且均观察到显著治疗效果。临床数据显示，受试者接受“NCR201”治疗半年后，每日Good ON（不伴麻烦性运动障碍的开期）平均时间比基线改善89.5% ，多名患者关期消失；关期MDS-UPDRS III评分（帕金森病运动评分量表）最高改善52.9%；Hoehn-Yahr霍亚分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从0级~5级）半年内最高下降2级，实现了疾病逆转。
中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长作为该研究的主要研究者（PI）指出：“PD的传统治疗以补充多巴胺为核心，传统药物治疗的局限性在于无法阻断疾病进展。随着病程延长，患者不仅会出现疗效减退，还可能面临各种并发症等副作用。而“NCR201”疗法的创新性在于，通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善运动功能。目前所有受试者皆有很好的功能改善，同时PET影像数据表明，移植区域的多巴胺能神经元功能性摄取显著增加，提示移植后的细胞在患者脑内定植并继续成熟分化为多巴胺能神经元，发挥神经调控功能。目前该疗法已成功获得国家药监局临床试验默示许可，为PD的疾病修饰治疗提供了一种全新策略。
中科大附一院神经外科的钱若兵主任作为该研究的手术负责人（主刀医生）补充道：“通过机器人辅助立体定向微创手术，我们能够精准地将iDAP 这一多巴胺能神经前体细胞移植到颅内预定的部位。从现有已完成的临床患者数据来看，iDAP移植手术的安全性和可行性得到初步验证。术后患者的运动功能和非运动功能都得到了显著改善，生活质量大幅提高，且未出现严重的不良反应。这表明，iDAP移植是一种切实可行且极具潜力的PD治疗新方法。”
中科大附一院神经内科的陈育华主任作为该研究的受试者筛选与管理负责人表示：“ PD的病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元退行性变导致多巴胺进行性减少。补充丢失的多巴胺是目前治疗的核心目标。迄今为止，尚无能够延缓PD 进展的治疗药物，并且由于口服药物的脉冲式刺激以及长期药物应用后多巴胺能系统、神经递质系统失衡等原因出现药物副作用及病情进展，严重影响PD 患者的生活质量。“NCR201”疗法通过壳核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，不仅能够减少口服药物副作用，也更符合“持续多巴胺能刺激（CDS）”的最新治疗理念，为患者带来新的治疗选择。目前的研究数据表明，移植后的细胞在患者体内能够长期存活并且有望逆转PD 的进展，为PD的疾病修饰治疗提供了全新策略。”
中科大附一院神经内科的韩超医生作为该研究的主要疗效评估医生进一步阐述道：“帕金森病（PD）是第二大神经系统变性病，以中脑黑质多巴胺能神经元丢失为主要病理特点，根据最新权威预测，到2050年，全球将有2520万PD患者，现有的药物治疗及脑起搏器（DBS） 手术治疗仍不能有效延缓疾病进展。通过颅内微创手术移植由诱导性多能干细胞（iPSC）定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）有望从根本上延缓PD 的进展。本研究中采用的“NCR201”细胞纯度高，受试者接受治疗后帕金森症状得到全面缓解，初步研究结果振奋人心，有望为PD治疗领域带来新的曙光。”
截至目前，登记在clinicaltrials.gov和各国临床注册网站上人多能干细胞（hPSC）来源DAP移植治疗PD临床研究共有10项。值得注意的是，其中iPSC来源DAP疗法占7项，以自体iDAP疗法为主（5项）。
目前临床进展最快的是BlueRock Therapeutics公司的BRT-DA01产品（胚胎干细胞来源DAP）将于今年上半年启动注册性III期临床试验（exPDite-2）。I期临床数据积极，显示出良好的安全性和耐受性，术后24个月未出现与治疗相关的不良事件，患者的运动功能得到改善，高剂量组中更为突出。此外，植入的细胞在停止免疫抑制治疗12个月后仍存活并在脑内定植。临床数据已于近期发表在《Nature》杂志。与此同时，NCR201作为一款通用高效的iDAP细胞药物，凭借其独特的技术优势和广泛的适用性，为帕金森病带来了更具突破性的治疗选择。
利用多能干细胞（hPSC）自我复制和定向分化的特性，诱导分化成为多巴胺能神经元替代产品，并实现高纯度、大规模、标准化生产和严格的质量控制，成为治愈帕金森病的创新探索方向。
关于中盛溯源 /NUWACELL
中盛溯源专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品。
围绕iPSC核心技术，中盛溯源布局抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学领域，已陆续将iPSC衍生3种功能细胞（iMSC、iNK、iDAP）的多条产品管线推动至注册临床试验阶段。除了“NCR201”外，面向膝骨关节炎、血液肿瘤、间质性肺病、移植物抗宿治病等适应症的iPSC衍生细胞产品已分别处于注册临床I期和II期阶段。此外，公司近期顺利完成了2.35亿元B轮融资收官，将加速多款临床管线的开发及后续产品商业化。未来，中盛溯源将持续探索iPSC衍生细胞药物的临床价值。
Back