中国人群“超级供体”干细胞库建设取得阶段性成果
Release Date:2020-08-05
Source:Nuwacell
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近日,专注于人诱导多能干细胞(hiPSC)来源的细胞药物研发企业-中盛溯源发布了中国超级供体干细胞库建设的阶段性成果。据悉,该细胞库是我国首个hiPSC超级供体库。hiPSC技术首创者、中盛溯源首席科学家俞君英博士介绍,目前超级供体干细胞库已成功制备储存12个超级供体的多能干细胞株,可覆盖约14%全国人口,即2亿中国人群。

 

 

2007年,hiPSC技术的发明为多能干细胞的临床应用打开了一扇大门。随着hiPSC技术的不断突破和创新,基于hiPSC的细胞疗法已经逐渐从基础研究走向了临床研究。早在2014年,日本理化研究所(RIKEN)将黄斑变性患者自体hiPSC衍生的视网膜色素细胞成功移植至患者右眼,这是全球首个利用hiPSC进行细胞治疗的临床试验,初步证实了hiPSC细胞疗法的安全性和有效性。美国clinicalTrials.gov网站显示,目前全球正在开展的、hiPSC相关的临床研究已经达到24项,涵盖疾病种类有黄斑变性、帕金森氏病、脊髓损伤、肿瘤、心力衰竭、和移植物抗宿主病等。

 

尽管自体hiPSC的细胞疗法能够最大程度减少免疫排斥,但是自体hiPSC及其衍生细胞的制备过程非常耗时且成本高昂。通常情况下,从招募患者到获得临床级hiPSC分化功能细胞产品至少需要12个月,所需成本高达数十万美元,很难实现hiPSC细胞疗法的普适化和产业化,而建立超级供体干细胞库是实现细胞药物的普适化和“即来即用”的有效途径之一。

 

人白细胞抗原(HLA)是人的主要组织相容性复合体(MHC),不同个体HLA的特异性是异体器官移植或细胞治疗时产生免疫排斥反应的主要原因。最理想的移植供者应具有完全相同的HLA配型,但在临床上可遇不可求。但幸运的是在人群中存在一些特殊的个体,他/她们的HLA-A、-B、-C、-DRB1及-DQB1基因位点为高频单倍体的纯合子,来源于这些供体的细胞在细胞移植时能覆盖高数量的受体人群,因此也被称为“超级供体”。超级供体hiPSC可以作为细胞药物研发的种子细胞,由其制备的功能细胞药物在细胞治疗时能最大程度的减少免疫排斥。

 

 

国际上,日本、美国、英国、韩国等国家相继在建设超级供体hiPSC细胞库。日本诺奖得主山中伸弥领衔的京都大学iPS细胞研究所(CiRA)正在建设一个拥有75个HLA纯合子的日本人群超级供体细胞库,预计覆盖85%的日本人口。目前该研究所的超级供体种子细胞已陆续提供给大阪大学医学院、京都大学医学院等机构来生产细胞药物用于正在进行的临床试验。

 

在国内,中盛溯源一直致力于中国人群超级供体干细胞库的建设,并使用这些种子细胞开发老百姓用的起的普适性细胞药物。通过研究大人群HLA配型分布规律,中盛溯源筛选出覆盖人数最高的前100位高频HLA纯合子基因型,并按照临床级细胞要求制备iPSC细胞株。自2018年9月首例中国人群超级供体iPSC制备成功以来,中盛溯源已陆续成功制备多株超级供体细胞株,并建立了临床级hiPSC制备的标准化方案和和质控标准。

 

 

未来,需要进行细胞治疗的患者可以在医院或相关检测机构测定自己的HLA基因型,并依此在超级供体干细胞库中寻找配型相合的细胞。细胞药物生产企业可以从中盛溯源超级供体细胞库的种子细胞提前规模化标准化生产普适性的各种功能细胞药物,实现提前库存,患者即来即用。

 

来源:医麦客